1月23日,美國國家衛生研究院宣布,將在今后6年內拿出1.9億美元資助基因組編輯研究項目,消除這項“革命性”技術應用于治療人類患者的障礙。
該機(ji)構當天在一份(fen)聲明(ming)中(zhong)表示,這項(xiang)名(ming)為體(ti)細胞(bao)基(ji)(ji)因(yin)組(zu)(zu)編輯的(de)計(ji)劃,將重點研究(jiu)改善在患者體(ti)內運送基(ji)(ji)因(yin)組(zu)(zu)編輯工具(ju)的(de)機(ji)制、開發新型(xing)或改進基(ji)(ji)因(yin)組(zu)(zu)編輯器、開發在動物(wu)和人類細胞(bao)中(zhong)測試基(ji)(ji)因(yin)組(zu)(zu)編輯工具(ju)安全性和有效(xiao)性的(de)方法,以及(ji)組(zu)(zu)裝可(ke)供(gong)科(ke)學(xue)界共享的(de)基(ji)(ji)因(yin)組(zu)(zu)編輯工具(ju)包。
該院院長弗朗(lang)西(xi)斯·柯林(lin)斯表示:“CRISPR-Cas9等基因(yin)組(zu)(zu)編輯技術(shu)給生物醫學研(yan)究帶(dai)來革命(ming)性變化。體(ti)細胞基因(yin)組(zu)(zu)編輯計劃的重(zhong)點是大幅(fu)加速這些技術(shu)的臨床轉化,以治療盡可(ke)能多(duo)的遺傳病。”
體細胞是相(xiang)對于(yu)生(sheng)(sheng)殖細胞的(de)概念,這類細胞的(de)遺(yi)(yi)傳(chuan)信(xin)息不會(hui)像生(sheng)(sheng)殖細胞那樣遺(yi)(yi)傳(chuan)給下一代,所以基因組編輯(ji)治(zhi)療(liao)帶(dai)來的(de)體細胞改變也不會(hui)遺(yi)(yi)傳(chuan)下去。許多罕(han)見疾(ji)病(bing)(bing)和一些(xie)常見病(bing)(bing)都是由人(ren)體DNA的(de)改變引起,這些(xie)DNA變化可(ke)能遺(yi)(yi)傳(chuan)自父(fu)母,也可(ke)能后(hou)天發生(sheng)(sheng)。
美國國家衛生研(yan)究院表(biao)示(shi),過(guo)去十(shi)多(duo)(duo)年里,基(ji)因組編輯領域取得巨(ju)大進展,讓精準改變活細(xi)胞內的DNA成為(wei)可能,但這種技術要(yao)廣泛應用(yong)于臨床仍面臨許(xu)多(duo)(duo)挑(tiao)戰。
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